Przebudowa białka transmembranowego w leczeniu dystrofii mięśniowej z pominięciem eksonu ad 8

Jest to zgodne z tym, co obserwuje się u łagodniejszych pacjentów z BMD i nadal stanowi znaczącą poprawę fenotypu. Udoskonalone metody chemiczne dla podejść antysensownych powinny prowadzić do skuteczniejszego pomijania i wyższych poziomów odpowiednich szablonów RNA. Stała terapia genetyczna może pewnego dnia zostać osiągnięta poprzez edycję genów. Metody Plazmidy. Mysie Sgcg i Mini-Gamma zligowano z wektorem pUAST (17) i dodano znacznik epitopu Xpress. Mini-gamma pUAST . strawiono i wstawiono do wektora pcDNA3.0 w miejsca...